《口服中性磷酸盐溶液治疗低血磷性佝偻病/骨软化症的管理和使用专家共识》在《今日药学》杂志发表

低血磷性佝偻病/骨软化症是一组由于遗传性或获得性病因导致肾脏排磷增多，引起以低磷血症为特征的骨骼矿化障碍性疾病。发生在儿童期称为佝偻病，主要表现为方颅、鸡胸、肋骨串珠、四肢畸形 （下肢膝内翻或膝外翻）、生长迟缓等。成人起病者称为骨软化症，表现为乏力、骨痛、体型改变、身材变矮、多发骨折、活动受限，甚至致残等。该疾病具有较高的致残、致畸率，给患者的生长、活动能力和生活质量造成严重负面影响，并给患者家庭带来严重的经济负担。

    对弱势群体的关爱体现了社会进步。罕见病人是弱势群体，近年来国家出台多项政策，极大地提高了罕见病人的诊治和用药水平。低血磷性佝偻病/骨软化症属于罕见病，2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。罕见病患者目前仍面临“确诊难、治疗难、用药难”等突出问题。低血磷性佝偻病/骨软化症药物治疗主要包括以口服中性磷酸盐为主的传统治疗和布罗索尤单抗新治疗手段，国内目前仍是以传统治疗为主。然而，治疗低血磷性佝偻病/骨软化症的口服中性磷酸盐长期未在国内上市，患者面临“境外有药、境内无药”的困境。为了破解无药可用的局面，中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组, 中国罕见病联盟, 中华儿科杂志编辑委员会提出了配比方案，国内部分医疗机构通过按照一定配比分装磷酸盐满足患者的用药需求，有效保障药物可及性。近期，我国首款批准适用于治疗低磷血症的口服补磷制剂已上市，填补了国内临床需求空白，为我国低血磷性佝偻病/骨软化症患者提供了新的治疗手段。由于医疗机构分装口服中性磷酸盐可及性较好，方便偏远地区和经济困难的用药家庭获得，是保障患者药物可及性的必要补充。然而，目前各医疗单位在临床实践诊疗中使用的口服中性磷酸盐的配方和磷含量存在明显差异，导致在管理和使用中缺乏统一标准。此外，由于低血磷性佝偻病/骨软化症属于罕见病，医务人员对该病认识程度不够，从而使部分患者不能得到长期正规的治疗。

为保障罕见病患者用药安全有效，现根据相关法规文件，同时借鉴各地同行经验，特制订《口服中性磷酸盐溶液治疗低血磷性佝偻病/骨软化症的管理和使用专家共识》，规范口服中性磷酸盐管理和使用中的组织与管理、采购、储存、处方开具、处方调剂、使用、药学监护等内容，以期为广大医疗机构管理和使用口服中性磷酸盐提供参考，也为其临床应用提供指导和全面的药学服务。

本共识已在《今日药学》杂志发表，点击下载。引用格式：[1]莫小兰,邓后亮,崇静,等.口服中性磷酸盐溶液治疗低血磷性佝偻病/骨软化症的管理和使用专家共识[J].今日药学,2025,35(02):81-86.。



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