广东省罕见病药物保障及准入模式研讨会成功举办

合照

金秋九月，丹桂飘扬。2019年9月5日由广东省药学会主办,南方医科大学南方医院承办的“广东省罕见病药物保障及准入模式研讨会”在广州隆重召开。广东省血友病诊疗管理中心孙竞主任主持本次会议，出席本次会议的专家近30人，分别来自广州、深圳、江门、顺德、中山、汕头等地区多家医院的医务科、药学及临床专家。此次会议内容精彩纷呈，现场的专家踊跃发言，各抒己见，为罕见病药物保障及准入模式献计献策。

广东省罕见病诊疗协作网李秀珍秘书就“广东省罕见病诊疗现状”作专题报告。李秘书分别阐述了罕见病目前面临的三大困境：罕见病缺医、少药、保障不足，这三大问题也导致了很多罕见病患者严重致死致残致贫，给社会带来沉重的负担。可喜的是，近年来政协、人大代表等社会各界持续关注和呼吁救治罕见病患者，国家卫健委及广东省卫健委也先后就罕见病的管理发文，为罕见病患者带来了更多的希望和曙光。

血友病作为罕见病的典型代表，其管理模式相对较成熟，对于其他罕见病的管理有一定的借鉴作用。同时，要实现中国血友病患者不死不残，中国还有很长的一段路要走。广东省血友病诊疗管理中心孙竞主任就“血友病诊疗特点与广东血友病分级诊疗体系建设”进行了深入浅出的解读。孙主任痛惜地表示：在欧美国家，血友病患者的人均寿命高于普通人4岁，而中国血友病患者的致死率非常高，患者的平均年龄只有45岁左右。目前，血友病规范治疗主要有3个方面：充分按需治疗、合适预防治疗、标准围术期管理。目前血友病患者最大的担忧就是残疾，而且残疾会给家庭和社会带来沉重的经济负担，只有足量、个体化剂量预防治疗才可真正阻止残疾发生。孙主任倡导和呼吁专家、护士、家庭和社会协同关怀血友病患者，打造血友病综合关怀的诊疗模式。

暨南大学医学院医学统计学教研室主任夏苏建教授严谨慎密、慷慨激昂地就“血友病B疾病负担及药物经济学的价值”作分析报告。夏教授根据患者的疾病负担、临床需求、支付能力调研结果及现有血友病政策分析以及药物经济学在血友病B医保决策中的价值进行展开分析。夏教授深情地在报告中强调：1、血友病是一种终身疾病，如诊断和治疗不足，将会导致严重的并发症，会给患者及其家庭带来严重的疾病负担，而目前随着诊疗模式的进步，可以实现血友病“可防”和“可治”。“可防”是指减少血友病的出生率，“可治”是指通过规范化的治疗；2、报告指出，＞50% 血友病患者家庭只能支付很少或完全支付不起医疗费用，90%血友病患者家庭有中度及以上的负担，血友病患者因病致贫现象严重；3、与常见慢性疾病相比，虽然使用重组人凝血因子Ⅸ按需治疗血友病B的人均费用最高，但血友病B患病人数最少，其占整体医疗支出的比例微小，低于万分之一；4、血友病患者治疗是以家庭护理自我注射为主，开通药店大病统筹方便患者，进一步提升药物可及性。

报告结束后，进行了热烈的讨论环节，参与讨论的专家除了三位专题报告专家外，还有深圳市儿童医院血液科刘四喜主任，深圳市第二人民医院血液科的蔡力生主任，暨南大学附属第一医院药学部吴晓松主任，广州市第一人民医院医务科彭蔚主任等。与会专家们提出了专业切实的意见，充分体现了对患者的体恤和爱心。

与会专家一致认为，血友病患者总人数少，血友病B患者人数更少，不应受到忽视。从社会公平性和政策公平性的角度出发，与会专家一致呼吁乙型血友病和甲型血友病同等待遇，让血友病可防、可治、让患者可学习、可工作，回归社会，像正常人一样生活和工作，同时血友病成人患者也应能作预防治疗。儿童患者好不容易能够预防残疾，但成年后，却只能按需治疗，致残率高。对于高价值药品的使用管控，最主要的还是要看药品是不是有效，是不是能真正地帮助到患者

血友病治疗人均费用最高。全国乙型人群只有7000多人，虽然人均消耗高，但是占总的医保资金的比例很少，对医保基金的影响很小，是一项非常值得去做的民生工程。

罕见病不仅需要医生关注，也需要社会各界的关注和关怀。社会关怀点点滴滴，改变的却是罕见病患者的一生。

本次会议得到了广东省药学会、南方医科大学南方医院以及广东省各医院医务科、药学及临床专家的鼎力支持。会上，与会专家就罕见病的诊疗和准入模式进行了深入的交流和探讨，为罕见病诊疗模式提供了一些借鉴方案。与会专家也热切期待在广东省药学会的组织下，开展更多的罕见病诊疗模式会议，为罕见病管理模式打开更广阔的思路。

会议现场

李秀珍秘书作专题报告

孙竞主任作专题报告

夏苏建教授作专题报告

讨论环节发言



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