国内首款罕见病用药App－－“广东省短缺药品供应保障”，让罕见病患者“罕有所医，有药可及”

罕见病的诊疗与用药保障一直是广东省卫生健康委员会的重点工作之一。

为切实解决罕见病患者“看病难、找药难”的突出难点问题，进一步攻破特殊人群用药短缺、特别是罕见病患者寻医找药渠道不顺畅、可及性差、信息数据掌握不清、不能及时得到救治等困扰整个卫生健康体系的难题，在广东省卫生健康委员会、广东省药学会以及广东省药物管理与药物治疗学委员会的指导下，由南方医科大学南方医院联合中山大学附属第一医院等多家机构，联合设计开发了国内首款面向全国罕见病患者的便民智能信息化程序――“广东省短缺药品供应保障”罕见病用药App于2021年7月正式上线运行。

该程序已在“健康广东”“广东卫生在线”“广东卫生信息”等公众号内正式上线运行，也可在微信中直接搜索进入。

小程序主页面

该罕见病用药App正式上线以来，得到广大医疗机构和相关专家的高度重视和积极响应，目前已有广东省内近30家大型医院、200多位罕见病医学专家入驻参与。依托App，通过不断扩增App合作线下药店，从“点-线-面”三个维度逐步建立起广东省罕见病患者用药便民网络。在App运营过程中，持续以患者需求为中心，把握时效性，定期维护医生、药师及药品、药店等信息，确保信息管理的真实性、准确性。

当前全省已加入联盟的医疗机构有29家（排名不分先后）：南方医科大学南方医院、中山大学附属第一医院、广东省人民医院、广州医科大学附属第三医院、阳江市人民医院、中山大学孙逸仙纪念医院深汕中心医院（汕尾市中心医院）、深圳市人民医院、云浮市人民医院、中山市博爱医院妇幼保健院、中山大学附属第三医院、汕头市中心医院、肇庆市第一人民医院、深圳市儿童医院、番禺区中心医院、江门市中心医院、广东药科大学附属第一医院、南方医科大学第三附属医院、中山大学孙逸仙纪念医院、粤北人民医院、深圳市妇幼保健院、广州医科大学附属第二医院、中山大学附属第六医院、珠海市人民医院、潮州市中心医院、广州市妇女儿童医疗中心（珠江新城院区）、中山大学中山眼科中心、深圳市第二人民医院、东莞市人民医院、惠州市中心人民医院。

加盟药店包括大参林医药集团股份有限公司、广东德信行大药房连锁有限公司、广州医药大药房以及国药控股广州有限公司等多家连锁药房等34家药店，遍及广州、深圳、佛山、湛江、汕头、韶关、珠海、中山、东莞等省内多个地市，辐射大湾区、粤东、粤西、粤北，实现了App合作药店在广东省全域范围的覆盖使用。

另外，“罕见病用药”小程序当前还有罕见病药物临床试验在研招募项目16项，涵盖：血友病、重症肌无力、1A型腓骨肌萎缩症、华氏蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、复发缓解型多发性硬化、特发性肺纤维化、肺纤维化（IPF）、阿尔兹海默症、实体瘤等疾病，首批加入联盟的GCP机构有（排名不分先后）：南方医科大学南方医院、中山大学附属第一医院、中山市人民医院、南方医科大学顺德医院、南方医科大学第五附属医院、江门市中心医院，以期能够为更多患者及其家庭带来新的治疗希望与途径。

为使App更大程度方便罕见病患者，依托广东省药学会，不定期举办以“关爱患者，沟通面对面”为主题的罕见病患者见面座谈系列活动。活动中，一方面通过现场演示，详细介绍广东省短缺药品供应保障微信公众号/小程序/App患者版的使用方法；另一方面，通过与罕见病患者的深入沟通与交流，密切关注App使用人群的切实诉求与真实使用体验，定期分析、及时调整，使“广东省短缺药品供应保障”罕见病用药App能够更好的服务于患者，切实做好“不放弃每一个小群体”的药事管理与合理用药工作。

据悉，截至2022年2月，全球已知的罕见病有8000多种。中国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万,广东省罕见病患者约150万。2021年9月，《中国罕见病定义研究报告2021》将“新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万”的疾病定义为罕见病。

2008年2月29日，欧洲罕见病组织（EURODIS）发起首个国际罕见病日，并在欧洲各国举行相关活动，呼吁各界人士给予罕见病患者更多关爱，此后每年2月的最后一天是国际罕见病日。2023年2月28日是第16个国际罕见病日。

广东省药学会自2019年起，开始关注罕见病，随后每年持续组织一系列相关活动，包括：成立专业学术组织、举办相关系列科普宣传活动和学术交流活动等，受到广大罕见病患者的热烈欢迎和参与，以及政府有关部门、各大众新闻媒体的支持。

当前，我国罕见病相关医疗保障政策、机制和专业诊疗水平仍待规范化，医药终端企业的药品供应和专业服务水平仍然有待提高。我国罕见病患者“病有所医、医有所药、药有所保”的道路仍然道阻且长。广东省药学会罕见病专家委员会和药物警戒专业委员会戮力将解决罕见病患者寻医问药难题以及维护人民健康权益放在首位，致力于罕见病用药保障、合理用药及用药管理。不断优化、完善“广东省短缺药品供应保障”罕见病用药App功能；同时增强App的科普宣传功能，让全社会都来关注、认识和了解罕见病；不断填补区域性药店空缺，切实解决罕见病患者面临的“确诊就医难、药品可及难、药品支付难”这三大难题，让罕见病患者“罕有所医，有药可医”，为“健康中国2030”做出实实在在的贡献，彰显出科技学术团体的社会价值。

“广东省短缺药品供应保障”罕见病用药App链接网址在广东省药学会官网（http://www.sinopharmacy.com.cn/）链接区。

省科协官网发布：国内首款罕见病用药App——“广东省短缺药品供应保障”为罕见病患者生存、治疗和健康保驾护航https://www.gdsta.cn/xhzc/ykxh/gdsyxh1/xhdt102/content_36904



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