大会当日，中国罕见病联盟执行理事长李林康先生在线上为大会致辞，广东省药学会副理事长兼秘书长郑志华先生、学术部王勇主任，罕见病专委会主任委员孙竞教授、顾问刘丽主任、陈孝教授以及全体副主任委员与来自我省知名三甲医院罕见病方面的临床专家、药学专家、相关医药生产经营企业代表、媒体代表齐聚一堂，共襄盛举。大会还邀请了河北医科大学第二医院张松筠教授、贵州医科大学附属医院金皎教授到场交流罕见病工作经验，为全省关注罕见病群体的专业人士带来一场学术盛宴。

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郑志华副理事长兼秘书长为第一届罕见病呼吸学组组长、广州医科大学附属第一医院教授刘杰颁发聘书

顺势而为促“三医联动”，打通罕见病患者用药最后一公里

2021年9月，《中国罕见病定义研究报告2021》发布，重新将“新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万”的疾病定义为罕见病。中国罕见病联盟正在牵头制定国家《第二批罕见病目录》，为罕见病防治事业的发展提供指导。

李林康理事长在视频致辞中表示，近年来，我国非常关注罕见病群体，相关部门出台一系列政策促进罕见病诊疗和药品引进、供应、保障，2021年更将几种高值罕见病药品纳入国家医保目录，为患者带来福音。中国罕见病联盟自成立以来，一直致力于对接政府，促进提高我国罕见病诊疗水平和医疗保障。目前，中国罕见病联盟已实施推出罕见病共建基金、和财政部共建罕见病诊疗能力提升项目等一系列举措。特别感谢广东省药学会罕见病专委会在孙竞教授的带领下在为罕见病患者做出的诸多贡献，联盟也希望与各界携手共进，推动罕见病诊疗与保障向前发展。

随着我国对罕见病的关注度持续提高，不断有罕见病新药被引入国内，并有不少罕见病用药已经纳入医疗保障体制，罕见病患者的诊疗保障力度全方位提高。广东医保“双通道”政策的大力推进落实，减轻了罕见病患者的经济负担、提高找药买药的便捷性、增加了长期用药安全性，但距离实现罕见病患者“病有所医、医有所药、药有所保”的局面仍有一定差距。会上，广东省药学会副理事长兼秘书长郑志华先生表示，罕见病管理必须诊断研究和药品保障两手抓，缺一不可，国家医药工业发展十四五规划明确提出，要动态调整《罕见病目录》，鼓励加快罕见病新药研发，促进临床急需的境外上市药品在国内注册，广东省药学会罕见病专委会将发挥医药融合协作的优势，持续为改善罕见病药品供应状态而努力。

广东省药学会罕见病专委会主任委员、南方医科大学南方医院孙竞教授表示，感谢国家大力支持罕见病诊疗事业，过去一年好消息不断：7个罕见病药品纳入国谈，门诊报销限额改革，减轻了患者的负担；罕见病用药小程序上线，完善了广东省罕见病药品保障；疫情期间，罕见病专委会的成员单位广州医药股份有限公司和广州医药大药房积极行动，为封闭区的患者送去罕见病药品，解决了药品最后一公里的难题；经广东省卫健委批准，广东省罕见病诊疗协作网成员医院扩大到24家，使更多同道加入到罕见病诊疗事业中来。期待今年更多利好政策落地，罕见病专委会也一直在关注罕见病药品保障，今年专委会的重点工作之一就是制定《广东省罕见病超适应症用药目录》，为临床提供指导。

大会压轴环节，特别邀请了药物经济学代表、医生代表和药师代表、流通企业代表等几个领域的业内大咖发表了专业见解，充分彰显“三医联动”对深化罕见病药物可及性的重要性。广州医药股份有限公司副总裁、广州医药大药房有限公司总经理程震女士表示，流通企业应积极推动“批零联动”发展，和药品零售企业联手无缝对接医疗机构，提高罕见病患者用药可及性；专业药房则应担任好终端的角色，充分发挥院边位置的地理优势，进一步提升专业药学服务水平，为罕见病患者提供用药指导、服药指引和健康咨询等“一站式”服务。

持续聚焦罕见病精细化布局，专科建设再拓新局

罕见病病种繁杂，涉及的学科众多，广东省药学会罕见病专委会自成立以来，持续大力推进专科精细化建设，在短短一年内陆续成立了罕见病血液学组、罕见病神经学组、罕见病内分泌遗传代谢学组三个专科学组，值此次罕见病专委会学术年会之际，更重磅成立罕见病呼吸学组，由广州医科大学附属第一医院刘杰教授担任第一届呼吸学组组长，副组长由南方医科大学南方医院孟莹教授、广州呼吸健康研究院唐潇潇教授、广东医科大学附属医院吴斌教授、广东省中医院许银姬教授、广州医科大学附属第一医院喻鹏久教授共同担任。

郑志华副理事长表示，广东省药学会积极响应国家号召，关注罕见病群体，相继推进成立了罕见病专家委员会和四个罕见病专科学组，响应国家“双通道”政策，发布《专业零售药店延伸医疗机构药物治疗管理（MTM）服务规范专家共识》，进一步提升专业零售药店的药学服务专业水平和精细化程度。全方位促进罕见病等特殊用药的供应保障和专业服务水平，持续为我省罕见病诊疗事业的发展助力。

孙竞教授表示，按照发病率高，覆盖病种多的原则，罕见病专委会首批筹备建立四个专科学组，可覆盖86%的国家《第一批罕见病目录》病种，未来罕见病专委会将继续推进专科的精细化管理，筹建新的专科学组，同时充分发挥四个学组的科研、诊疗带头作用，推动我省罕见病工作向前迈进。

会上，首届罕见病呼吸学组组长刘杰教授针对罕见病呼吸学组工作进行了详尽的计划报告。刘杰教授表示，未来呼吸学组将强化罕见病诊断培训,促进罕见病诊疗和用药的规范化，加强罕见病诊治医院之间的交流与合作,搭建临床医师和药师之间学术互动的交流平台，陆续在全省开展呼吸罕见病巡讲，推进我省呼吸罕见病诊疗综合水平的提升；同时促进呼吸罕见病领域临床专家、基础研究专家、企业等的共同参与和科研高效转化。

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广东省药学会第一届罕见病呼吸学组成员合影

2022年，广东省药学会罕见病专委会第二次学术年会延续了成立之初的理念，提高患者药物可及性，并在诊疗水平、药品供应和支付保障等多个维度上进行了医药协作资源再度深化和升级。同时继2021年开拓3个罕见病专科学组之后，在新一年之初成立广东省药学会第一届罕见病呼吸学组打响头炮，是聚焦罕见病领域精细化布局战略中意义非凡的一环。

目前，我国罕见病相关医疗保障政策和机制仍在升级，专业诊疗水平正在不断规范化和提升，医药终端企业的药品供应和专业服务水平仍然有待提高。我国罕见病患者“病有所医、医有所药、药有所保”的道路，仍然道阻且长，需要凝聚多方力量，为打造完善的罕见病诊疗用药生态体系而努力！

广东省科协官网发布：2022罕见病专委会学术年会暨第一届呼吸学组成立大会召开，http://gdsta.cn/Item/37129.aspx

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