2024年广东省药学会罕见病专家委员会学术年会召开——“Share Your Colours”分享你的色彩



会议现场照片

2024年3月2日，由广东省药学会主办、广东省药学会罕见病专家委员会、南方医科大学南方医院、广州医科大学附属第一医院、中山大学孙逸仙纪念医院、广州市妇女儿童医疗中心承办的“2024年广东省药学会罕见病专家委员会学术年会”在广州顺利召开，会议邀请了知名罕见病临床多学科、药学和药效经济学，以及检验、基础研究、药品流通等相关专家进行专题讲座，交流罕见病诊疗进展，解析罕见病相关政策，促进罕见病临床诊疗和用药保障水平的提高，本次会议的主题是“Share Your Colours”——分享你的色彩，呼吁社会各界共同关注并保障罕见病患者这一困难群体，让他们的生命绽放更多色彩。广东省药学会罕见病专家委员会（以下简称“罕见病专委会”）以“医药融合”为特色，鼓励医生和药师共同参与各病种学组的发展与交流，每年都在罕见病日前后开展学术年会。

广东省药学会陈民喜书记兼执行秘书长为大会致辞，他充分肯定了罕见病专委会自成立以来的一系列工作，包括开展多项罕见病相关的会议、宣传活动、设计开发“广东省短缺药品供应保障”罕见病用药App、“罕见病用药”小程序，组织编写、发布《罕见病超药品说明书用药专家共识》等。他希望社会可以凝聚更多力量，让罕见病患者早日得到“病有所医、医有所药、药有所保”的理想局面。

罕见病专委会顾问、广州市妇女儿童医疗中心刘丽教授指出，广东省的罕见病诊疗能力目前排名全国第一，拥有数量最多的开设罕见病门诊的医院，95%的罕见病病人能在省内看病，下一步则需要提高诊疗质量。刘丽教授认为，罕见病要走集中诊断、给治疗方案的模式，实行分级诊疗，基层医院可以输送给上级医院明确诊断后制定治疗方案或远程会诊，在基层医院治疗并定期反馈。

中国罕见病联盟李林康秘书长致辞指出，近年来国家和政府逐渐加大在提升罕见病诊疗能力、保障药物供给、药品审评审批等方面的投入，做了很多工作。他感谢罕见病专委会所做的工作，中国罕见病联盟将和罕见病专委会及所有罕见病的医药工作者一起，共同推动罕见病诊疗和防治保障工作向前迈进。

罕见病专委会主委、南方医科大学南方医院孙竞教授表示， 2024年专委会的重点工作是继续完善“广东省罕见病超说明书用药目录”、罕见病药品小程序联动检测、推动科研项目研发等，帮助患者实现“早筛、早诊、早治”。罕见病患者少，懂罕见病的医生更少。孙竞教授称大多数医生缺少罕见病诊疗知识，罕见病专委会在积极鼓励、帮助资深医生进一步提高医疗水平。

学术环节，北京大学医药管理国际研究中心史录文教授带来《完善罕见病用药筹资与支付体系》的课题分享，史教授表示目前国际上进入相关计划的药品报销比例通常较高，优惠力度大，大多要严格追踪用药使用情况，国内罕见病保障模式虽不断完善，各方参与罕见病救助积极性也在不断提高，但仍然有进一步创新优化的空间。

北京锦篮基因的董小岩教授分享了《SAM与IOPD等罕见病的基因治疗临床研究新进展》，董教授表示GC301-IOPD、GC101-2型SMA均已申请纳入突破性治疗品种，但仍有源源不断，未被满足的临床需求，亟待得到满足。

南方医科大学南方医院药学部主任李亦蕾教授分享了《罕见病药物综合评价实践与思考——血友病用药》，她介绍：罕见病虽然发病率不高，但我国人口基数大，所以我国的罕见病患者队伍依然庞大，在用药方面应多角度综合评价、实践探索新型罕见病综合药学管理模式，而超说明书用药提供了治疗的可能性，为许多患者带来了一线希望。

暨南大学南方药物经济学与卫生技术评估研究所张田甜教授分享了《药物经济学与罕见病药物价值评估》，她提到：罕见病药物医保药品目录谈判共启动了八批，目前64钟罕见病药物已纳入医保，其中甲类药物17种，乙类药物95种。医保药品目录调整周期缩短，极大加快创新药从上市到进入医保的速度，鼓励了企业的创新积极性，也切实保障了患者的用药需求和新药，好药的可及性。

另外在热点大咖谈讨论环节更是联合医学、药学、药物经济、药品流通、药企、病友等代表共同探讨针对罕见病药品的用药可及性，以及改善罕见病患者的用药负担等热点问题，共同探讨如何为罕见病患者用药打通最后一公里！

当天下午还举办了三个分会场，分别是：内分泌代谢与神经系统罕见病分会场、血液系统罕见病分会场暨华南血液罕见病论坛、呼吸系统罕见病分会场。各位专家齐聚一堂，对各类罕见疾病的研究、诊断、治疗等问题进行深入探讨，并分享相关领域的前沿知识和经验。

会议最后，孙竞教授对本次大会进行了总结，他表示罕见病未来要走的路还很长，正因为各位同道的无私奉献，才让罕见病早发现、早治疗，让更多的人群关注困难群体，实现患者用药可及。此次会议内容丰富，受到参会人员广泛好评，取得了预期的效果，获得圆满成功。同时广东省阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）诊疗协作网也在今日正式启动，将进一步推动PNH的诊治，让更多的PNH患者获益。（图/文由广东省药学会罕见病专家委员会提供）

广东省药学会陈民喜书记兼执行秘书长致辞

孙竞教授作专委会工作报告

史录文教授作《完善罕见病用药筹资与支付体系》报告

董小岩教授作《SAM与IOPD等罕见病的基因治疗临床研究新进展》报告

李亦蕾教授作《罕见病药物综合评价实践与思考——血友病用药》报告

张田甜教授作《药物经济学与罕见病药物价值评估》报告

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）诊疗协作网启动仪式

本项活动因对社会的积极意义，受到相关新闻媒体的同步报道，其中：

羊城晚报0304罕见病报道：题目《广东罕见病诊疗能力排全国第一》

https://kdocs.cn/l/ceXpS0WUcGTR

广州日报新花城报道：题目《2024年广东省药学会罕见病专家委员会学术年会召开》

https://huacheng.gz-cmc.com/pages/2024/03/03/SF1162313299b345d0171a4ae896b381.html?channel=weixin

省科协官网发布：2024年省药学会罕见病专家委员会学术年会召开https://www.gdsta.cn/xhzc/ykxh/gdsyxh1/xhdt102/content_41747



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