广东省药学会参与推动的放射性药物0期临床研究相关论文在Science子刊Science Translational Medicine发表

0期临床研究是早于传统Ⅰ期临床研究的首次人体临床试验（first-in-human trials），其主要特点为：（1）入选受试者人数较少（通常10～12人）；（2）有限的临床研究期（少于7ｄ）；（3）接受低剂量的研究药物：微剂量，是指少于在动物体内界定的药理学活性剂量的1％，或最大剂量不超过100μg。0期临床研究通常不以药物疗效或诊断结果为研究目的，而是着重探索候选药物的药代动力学、靶点占有率、安全剂量等特征，并在开发早期筛选出靶点明确、安全性好的候选药物，准确获取候选药物在人体内的信息，决定是否进入规模化的Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究。实践证明，0期临床研究对于降低开发成本及研发失败率，加快临床研究进程和提高临床评价效率具有重要作用。

2019年12月18日，暨南大学附属第一医院联合本会在《今日药学》发表综述性论文“正电子发射断层显像技术在药物开发0期临床研究中的应用”（侯露,蔡其君,王璐,王景浩,叶伟健,吴晓松,郑志华,张志东,徐浩.正电子发射断层显像技术在药物开发0期临床研究中的应用[J].今日药学,2020,30(02):99-105.），根据国际药物开发模式，在国内首次正式提出利用PET分子影像进行药物开发0期临床研究的概念。

为更好地促进PET药物0期临床研究工作，本会组织专家制定了《正电子类放射性药物0期临床研究申请工作专家共识》（广东省药学会.正电子类放射性药物0期临床研究申请工作专家共识[J].今日药学,2020,30(12):793-798.），该共识由暨南大学附属第一医院王璐和王景浩两位博士执笔，于2020年5月8日发布。该共识指出，持有最高级别《放射性药品使用许可证》（Ⅳ类）的医疗机构，可将自行研发的其它新型PET药物经过所在医疗机构内伦理审核，快速应用到临床开展0期临床研究，进而获取人体数据信息，推动疾病精准诊断，促进新药研发转化。

在此基础上，暨南大学附属第一医院联合本会以及国外有关专家在Science子刊Science Translational Medicine上发表了PET药物0期临床研究文章（Haider A, Zhao C, Wang L, Xiao Z, Rong J, Xia X, Chen Z, Pfister SK, Mast N, Yutuc E, Chen J, Li Y, Shao T, Warnock GI, Dawoud A, Connors TR, Oakley DH, Wei H, Wang J, Zheng Z, Xu H, Davenport AT, Daunais JB, Van RS, Shao Y, Wang Y, Zhang MR, Gebhard C, Pikuleva I, Levey AI, Griffiths WJ, Liang SH. Assessment of cholesterol homeostasis in the living human brain. Sci Transl Med. 2022,14(665):eadc9967.）。大脑胆固醇在包括突触可塑性、学习和记忆功能在内的关键生理功能中起重要作用，其在人脑中是通过代谢酶CYP46A1代谢的，该工作把可以与CYP46A1结合的化合物CHL-2250用¹⁸F标记，利用PET对CYP46A1显影来间接观察活人脑中胆固醇的稳态。这是全球首例在活人脑中看到了胆固醇的稳态，对以后亨廷顿病、阿尔茨海默症、癫痫、抑郁、柏金森病等脑疾病的影像学诊断可能有重要价值。

Science Translational Medicine 2022年的影响因子为19.319。

省科协官网发布：省药学会参与推动的放射性药物0期临床研究相关论文在Science子刊Science Translational Medicine发表https://www.gdsta.cn/xs/xhdt/content_36745



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